آزمایشات ژن‌درمانی مشترک ایالات متحده و چین برای درمان ناشنوایی ارثی موفقیت‌آمیز بود
محققان از ایالات متحده و چین در یک کارآزمایی بالینی مشترک، روش ژن‌درمانی جدیدی را برای درمان ناشنوایی ارثی آزمایش کردند. نتایج این مطالعه نشان داد که این روش در ۵ کودک از ۶ کودک شرکت‌کننده، شنوایی را به طور قابل توجهی بهبود بخشید.
این مطالعه روی کودکان مبتلا به ناشنوایی DFNB9 انجام شد. این نوع ناشنوایی ناشی از جهش در ژنی به نام اوتوفرلین است که تولید پروتئینی کلیدی برای انتقال سیگنال‌های صوتی از گوش به مغز را مهار می‌کند.
در این روش ژن‌درمانی، محققان از یک ویروس مرتبط با آدنو (AAV) حاوی شکل اصلاح‌شده ژن اوتوفرلین استفاده کردند. این ژن از طریق یک تزریق ناقل ویروسی به گوش داخلی بیماران وارد شد.
نتایج این مطالعه نشان داد که پس از ۲۶ هفته، ۵ کودک از ۶ کودک شرکت‌کننده، بهبود شنوایی قابل توجهی را نشان دادند. این بهبود در آزمایش پاسخ شنوایی ساقه مغز (ABR) مشهود بود.
علاوه بر این، کودکانی که تحت این روش ژن‌درمانی قرار گرفتند، پیشرفت چشمگیری در درک گفتار و همچنین ظرفیت شرکت در مکالمات عادی نشان دادند.
این مطالعه نشان داد که این روش ژن‌درمانی عوارض جانبی اندکی دارد. اکثر عوارض جانبی گزارش‌شده خفیف و زودگذر بودند.
این مطالعه یک پیشرفت مهم در زمینه درمان ناشنوایی ارثی محسوب می‌شود. این روش می‌تواند امید جدیدی برای میلیون‌ها کودک مبتلا به این نوع ناشنوایی ایجاد کند.
در یک رویداد قابل توجه دیگر، یک پسر ۱۱ ساله در ایالات متحده برای اولین بار تحت ژن‌درمانی قرار گرفت تا ناشنوایی مادرزادی وی درمان شود. این پسر بچه از بدو تولد از ناشنوایی DFNB9 رنج می‌برد. نتایج این مطالعه نیز نشان داد که این پسر بچه پس از انجام روش ژن‌درمانی برای اولین بار توانایی شنیدن را به دست آورده است.